2021年7月17日，由病痛挑战基金会主办、中国罕见病联盟任指导单位的2021第三届罕见病合作交流会在京开幕。大会上，病痛挑战基金会和水滴公益“罕见病创新综合服务体系战略合作”正式启动，双方将在多个省份开展院内外落地活动，搭建医务社工、多方共付等以患者为中心的综合服务体系。
据了解，第二届罕交会启动了“罕见病医疗援助工程多方共付计划”，启动至今已直接援助罕见病患者1043人，受益人数超过3000人，确认援助超过1400万元。在援助的过程中，病痛挑战基金会意识到“多方共付”模式对减轻患者负担的重要性和必要性，因此在2020年联合中华社会救助基金会、水滴公益启动了“罕见病医疗援助工程多方共付计划”，在部分地区患者得到医保政策支持的基础上提供援助资金，助力患者用药的“最后一公里”，为更多罕见病病友带来爱心支持。
通过实践发现，通过医保报销和罕见病医疗援助工程等的援助之后，罕见病患者的医疗支出占家庭收入的比例明显降低。数据显示，罕见病患者的报销前医疗支出是家庭收入的285%，而经过医保报销后，该比例降至125%，“多方共付”之后，经过医保报销、罕见病援助工程、其他慈善机构捐赠，患者自付医疗支持降至家庭收入的62%。
此外，数据分析发现，“罕见病医疗援助工程多方共付计划”的援助对象除了在用药保障方面存在挑战，在受教育程度、就业等方面也处于明显的不利地位，通过创新服务回应患者更多样化的需求，支持罕见病群体克服系统性挑战迫在眉睫。而“罕见病创新综合服务体系战略合作”将进一步拓展罕见病援助的广度和深度。
据水滴公司党委书记、水滴筹和医疗事业群总经理胡尧介绍，自2016年以来，有超过2.8万罕见病患者通过水滴筹发起个人求助，筹款总额超过6亿元，求助项目占到了平台所有项目的1.1%，范围覆盖几乎所有的罕见病种类。其中，2018-2020年，通过水滴筹发起求助最多的罕见病病种为重症肌无力、渐冻症、血友病、威尔逊、免疫性脑炎。筹款额最高的罕见病前五名分别为免疫性脑炎、重症肌无力、渐冻症、视母细胞瘤、累赛病，其中，免疫性脑炎和重症肌无力的总筹款额都超过4000万元。